Rossi A. G. 

La FDA aprueba Cladribina tabletas como el primer y único tratamiento oral de corta duración para la Esclerosis Múltiple en las formas Remitente-recurrente y Secundaria Progresiva activa

· El mecanismo de acción único de Cladribina tabletas puede proporcionar una nueva opción importante para los pacientes con enfermedad activa en curso

Darmastadt, Alemania, 08 de abril de 2019 – Merck, empresa líder en ciencia y tecnología, anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Cladribina tabletas para el tratamiento de adultos con esclerosis múltiple tipo remitente-recurrente (EMRR) y tipo secundaria-progresiva con actividad (EMSP). Cladribina tabletas es el primer y único tratamiento oral de corta duración aprobado por la FDA para la EMRR y SPMS activa.

“La esclerosis múltiple es la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes y de mediana edad”, dijo Belén Garijo, CEO de Healthcare y miembro del Comité Ejecutivo de Merck. “Nos sentimos privilegiados de introducir Cladribina tabletas a la práctica clínica en los Estados Unidos. Cladribina tabletas abre una nueva forma de tratar la EM: un tratamiento oral de corta duración que logra brindar cuatro años de eficacia a un paciente. Esta aprobación refleja nuestro compromiso a largo plazo con las personas que viven con EM”.

“Como investigador en el programa de ensayos clínicos, me complace que Cladribina tabletas esté ahora disponible para los pacientes en los Estados Unidos. Con un tratamiento corto con comprimidos que se toma por un máximo de 20 días sólo en los primeros 2 años, sin inyecciones o infusiones, “Cladribina tabletas es una nueva opción de tratamiento eficaz para la EM”, dijo el doctor Thomas Leist, MD, PhD, Director del Centro Integral de Esclerosis Múltiple de la Jefferson University Hospitals de Filadelfia. “Casi 1 millón de personas padecen EM en

los Estados Unidos, según un estudio reciente patrocinado por la Sociedad Nacional de EM. Cladribina tabletas es una opción de tratamiento oral nueva y bienvenida para esta enfermedad heterogénea y, a menudo, impredecible “.

El ochenta y cinco por ciento de las personas que viven con EM son diagnosticadas inicialmente en la forma EMRR, que se caracteriza por brotes de síntomas neurológicos nuevos con recuperación inicial completa o parcialmente completa. La mayoría de las personas con EMRR eventualmente progresaran a la fase secundaria-progresiva en el que hay un deterioro progresivo de la función neurológica con el tiempo, sin ataques claramente identificables. La EMSP puede caracterizarse aún más como de forma activa (con recaídas y/o evidencia de nuevas lesiones activas o no en RMN).

“La aprobación de Cladribina tabletas por parte de la FDA es una excelente noticia para las personas que viven con EMRR y EMSP activa. Cladribina tabletas ofrece una opción nueva y efectiva para algunos de esos pacientes, con un esquema de dosificación oral en ciclos cortos, a diferencia de cualquier otro tratamiento actualmente disponible”, dijo June Halper, CEO del Consorcio de Centros para la EM. “Las personas que viven con EM deben tener la oportunidad de trabajar con su médico para elegir un tratamiento con un esquema de dosificación que respalde su estilo de vida. CMSC felicita a EMD Serono [Filial de Merck en los Estados Unidos] por su dedicación al traer Cladribina tabletas a los Estados Unidos como la primera opción de tratamiento oral de corta duración para la comunidad de pacientes con esclerosis múltiple”.

En el programa de ensayos clínicos, 1,976 pacientes recibieron terapia. Con el seguimiento realizado luego de completados los ensayos, suman en total, 9,509 años-pacientes, de los cuales el tiempo medio en el estudio, incluido el seguimiento, fue de aproximadamente 4.8 años mientras que el 24% del seguimiento fue de ocho años. Cladribina tabletas demostró eficacia clínica en parámetros clave de la actividad de la enfermedad, tales como la tasa de recaída anualizada, la progresión de la discapacidad y la actividad de la resonancia magnética (RMN):

• Los pacientes experimentaron una reducción relativa del 58% en la tasa de recaída anualizada con Cladribina tabletas en comparación con el placebo (0.14 vs 0.33, p <0.001).

• El 81% de los pacientes no presentaron recaídas después de dos años de tratamiento oral de corta duración con Cladribina tabletas, en comparación con el 63% de los pacientes que recibieron placebo (p <0.05).

• Los pacientes tratados con Cladribina tabletas tuvieron una reducción del 33% en el riesgo de progresión de discapacidad confirmada a los 3 meses, medida por la Escala Expandida del Estado de discapacidad (EDSS) en comparación con el placebo (p <0.05).

• Los pacientes que tomaron Cladribina tabletas reflejaron un número medio más bajo de lesiones cerebrales T1 captantes de gadolinio y lesiones cerebrales en T2 nuevas o en aumento en comparación con los pacientes con placebo (0 vs 0.33 y 0 vs 0.67) p <0.001).

Las reacciones adversas más comunes (> 20%) informadas en el estudio pivotal de fase III, CLARITY fueron infección del tracto respiratorio superior, cefalea y linfopenia. Las reacciones adversas graves informadas en el programa clínico incluyeron neoplasias malignas (0.27 eventos por 100 pacientes-año) en los grupos de tratamiento con Cladribina tabletas, en comparación con los pacientes que recibieron placebo (0.13 eventos por cada 100 pacientes-año), y las infecciones por herpes zóster (2.0% versus 0.2%) y herpes oral (2.6% vs. 1.2%).

Tras la administración de dos cursos de tratamiento, no se recomienda administrar cursos adicionales de Cladribina tabletas. No se ha estudiado la seguridad y eficacia de reiniciar Cladribina tabletas posterior a los dos años después de haber completado dos cursos de tratamiento.

Merck está comprometida a apoyar a los pacientes que reciben Cladribina tabletas. En el transcurso de 16 años, el programa integral de asistencia al paciente de Merck en los Estados Unidos “MS LifeLines®” ha tenido más de cuatro millones de contactos con pacientes con interferón Beta 1-a, socios de atención médica, profesionales de la salud y otras partes interesadas para respaldar nuestro objetivo de brindar asistencia personalizada a pacientes de Estados Unidos que han recibido una terapia Merck para le EM. MS LifeLines® ahora se está expandiendo para ayudar a los pacientes a los que reciban Cladribina tabletas y ofrece asistencia personalizada, incluyendo apoyo con preguntas de cobertura médica y otros recursos que pueden ayudar a los pacientes sin seguro o con un seguro insuficiente.

La aprobación de Estados Unidos de Cladribina tabletas sigue a su aprobación en más de 50 países, incluida la Unión Europea en agosto de 2017.

Acerca de Cladribina tabletas (10 mg)

Cladribina tabletas aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) el 29 de marzo de 2019, es la primera terapia oral de corta duración para el tratamiento de formas recurrentes de esclerosis múltiple (EMR). No se recomienda el uso de Cladribina tabletas en pacientes con síndrome clínicamente aislado (CIS) debido al riesgo de malignidad. Los pacientes deben seguir las instrucciones del proveedor de atención médica, que incluyen exámenes de detección de cáncer, anticoncepción y análisis de sangre. El mecanismo por el cual la cladribina ejerce sus efectos terapéuticos en pacientes con esclerosis múltiple no se ha dilucidado completamente, pero se cree que involucra efectos citotóxicos en los linfocitos B y T a través del deterioro de la síntesis de ADN, lo que resulta en el agotamiento de los linfocitos. Cladribina tabletas causa una reducción dependiente de la dosis en los recuentos de linfocitos seguida de recuperación.

Debido a que la cladribina es citotóxica, se deben seguir instrucciones especiales de manejo y eliminación.

Cladribina tabletas se ha aprobado en más de 50 países, incluidos la Unión Europea (UE), Canadá, Australia y Suiza, para varias indicaciones de EM recidivante..

Sobre la Esclerosis Múltiple

La esclerosis múltiple (EM) es una afección crónica e inflamatoria del sistema nervioso central y es la enfermedad neurológica incapacitante y no traumática más común en adultos jóvenes. Se estima que aproximadamente 2.3 millones de personas tienen EM en todo el mundo. Las formas recidivantes de la EM son las más comunes.